1月19日下午，一名两个月大的脊髓性肌萎缩症患儿，在宁夏人民医院儿童神经科成功鞘内注射基因剪切药物诺西那生钠。该患儿成为诺西那生钠注射液降价并纳入医保后宁夏首位受益患者。
据该院儿童神经康复科主任卞广波介绍，脊髓性肌萎缩症(简称SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传病，在新生儿中发病率约为1/6000至1/10000，主要表现为进行性肌肉萎缩和无力，进而出现吞咽、呼吸功能的丧失，是婴儿期最常见的致死性遗传性神经肌肉疾病。“在诺西那生钠注射液上市前，此病属于无药可治，国内及全世界范围内对SMA的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法，给家庭和社会带来沉重负担。”卞广波坦言，“患儿若不用药，大多数无法活到2岁。”
诺西那生钠注射液曾经一针达70万元，2021年降至3.3万元。2022年1月1日，该药被纳入医保目录后，报销比例高达70%。宁夏人民医院是我区首批拥有该药物使用权的定点医院之一，为让患儿得到有效治疗，该院组织医护人员多次讨论SMA绿色就诊通道流程及治疗方案，并对康复评估治疗人员展开SMA相关评估培训。
1月16日，患儿住进儿童神经科病房，开始进行诺西那生钠鞘内注射治疗前的专科检查及运动神经专业评估。19日15时30分，卞广波为其进行鞘内注射给药，未见不良反应。“完成首次注射后，需在第14天、28天、63天继续注射，此后每隔4个月给予一次维持剂量注射，持续终身。”卞广波介绍，医务人员还将对患儿进行药物、康复等系统治疗。(记者 安小霞) |
